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简介
公司致力于成为基因细胞药企，以基因编辑引领创新，开发突破性疗法为使命，业务涵盖基因编辑、细胞治疗与基因治疗三大技术平台。公司已产生118项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展IIT试验，多个项目进入IND申报阶段，并在Nature Biotechnology等国际期刊发表12篇学术论文。公司拥有6000平米GMP中试基地及近200人的运营团队，推动创新药物研发与转化。
近期，邦耀生物自主研发的基因编辑造血干细胞疗法BRL-101在治疗输血依赖型β-地中海贫血的关键性临床试验中达到预设主要疗效终点，完成给药的30例患者全部实现并处于脱离输血依赖状态。同时，该疗法首批患者治疗迎来六周年里程碑，全球首例接受治疗的患者经六年随访仍持续摆脱输血依赖，血红蛋白水平维持在正常范围。
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